昂貴的新藥是帶來希望或造成負擔？
醫院的臨床倫理委員會，日前討論了昂貴的新藥，對於罹患致命性，甚至是晚期的重大疾病的病人與家屬，究竟是帶來了一線希望，或是將成為沉重的負擔？我以長期參與健保新藥收載審議的經驗，也加入探討這個現代社會不算少見的兩難議題。
新藥審議從臨床表現前進到費用議題
二十多年來在國家級新藥審議委員會的參與學習，我見證到新藥評估的主軸思考，從單元到多元，甚至演進到今日的多角度多層面。曾經，醫藥專家們可以根據不斷發表的醫學文獻，單純從新藥的臨床表現，例如療效與安全性、做出收載與否，以及核價建議。對於不斷追求新知飽讀最新文獻的專家們，這就是科學的決定，沒有困難，也不會有疑惑。這大約是健保開辦前十年的光景。
第二個十年，健保開始面對逐漸浮現的財務問題，其中較明顯的是，為了管控藥品費用的成長，我們看到了健保署定期調降藥價，降幅的決策者是在衛福部。然而，這是事後的管控，對於防範未然，醫藥專家們在審議新藥的時候，健保署也開始邀請醫療科技評估的成員，事先提供書面資料，並陪同出席會場備詢，協助委員們進行各案的參考討論與決議。
藥品在安全性與療效以外的面向
我擔任醫院藥局主管後，在院內外教學時，常常告訴學生，如果只需要用兩個面向——「療效」與「安全性」，去認識或選擇治療藥物時，無論對於醫師或藥師，相對是容易的。但是，如果出現了不能迴避的第三個因子——「費用」，整個故事就開始變得複雜了。這個複雜的故事，不只專屬於特定的病人與家庭，更因為台灣有國際矚目的健保制度，民眾深切寄望獲得健保的周全照顧，所以故事的複雜性，會牽涉到國家與社會資源的利用與分配。
健保藥品專家諮詢會議，除了評估新藥的安全性與臨床療效之外，也會去了解與計算每個月或每個療程的費用，整體療程費用，成本效益，以及所謂的ICER/QALY值（incremental cost effectiveness ratio/quality adjusted life year），也就是幫助每位病人多活一個經品質校正的存活年，健保需要額外花多少錢，或是相當於多少GDP（國內生產毛額）等。此外，還要預估新藥開放後的未來五年，每一年可能的費用，以及所造成的財務衝擊。這些資訊確認且齊備了，才可能促成具有決定權的藥物共同擬訂會議，做出通過與否的決議。
治療的選項很難單純考慮臨床療效
台灣每位醫藥護人員都被要求定期修習倫理學分，而現代倫理的核心議題之一，已納入分配正義 （distributive justice）。也就是，對於醫療資源的分配與使用，應該以病人之醫療需求（medical need）為考量，而非社經地位或其他因素。然而，昂貴的新醫療科技，尤其新藥，在健保尚未通過給付之前，對於多數的病人與家屬都是沉重的負擔。例如癌症新藥，每月花費至少都超過十萬，每年動輒超過百萬。
我們都很清楚，當擬使用的新藥有健保給付時，醫師、病人與家屬在做選擇或決定時，困難度相對較低。如果新藥已經進入給付審議階段，尚未有定論，三方都會有高度期待以及與生命賽跑的焦慮感。如果新藥還沒有取得國家藥品許可證，或是尚未申請排入健保審查議程，當下的決定與取捨是最艱難的。承擔得起多少錢是一件事，未經評估未知全貌的新藥，究竟會對特定病人帶來多少療效又是另一件事。費用可能高不可及，療效充滿不確定性，如果不是因為至親的生命無價，這項痛苦的抉擇是不會出現的。
相關團體都必須參與努力以取得共識
為了讓真正有效益的新藥可以儘快幫助台灣的病人，健保署聘任的三十多位專家，從早上九點半到下午兩點，每個月至少花四個半小時開會，根據上述各種考量做出建議案，其中九位還需出席下一階段的「藥物共同擬訂會議」，來說服與會代表能接受他們之前用心費時所建議的方案。這九位專家平均每年超過一百小時，平均每個月有八個半小時是在健保署開會，期待好的新藥可以有機會嘉惠民眾。
來自醫藥品查驗中心的醫療科技評估小組，則是根據申請案內容，以及專家提出的各種情境，做出財務分析提供參考。藥界朋友則需要為國人向國際總部努力爭取優惠的價格，並與健保署簽訂與給付相關的協議，盡量減少財務衝擊，讓健保財務不致捉襟見肘，健保署的同事們更是承擔了全年無休的行政事務，包括檢查資料是否齊備、邀請主審、安排會議、與廠商議價與簽約，並監測給付規定與合約內容是否被確實執行等等。名單公開在官網的藥物共同擬訂會議代表們，則是以嚴格的態度來審議從健保署提出的建議內容，這個會議基本上是全天會議，即便在疫情期間。
兩難不只在診間與病房，也存在各層級會議室
我參加過無數場次的醫學研討會，上半場大多由臨床醫師做科學文獻的回顧，分享全球醫療科技進展的成效，為病人獲得最佳治療請命；下半場通常是請衛福部或健保署官員，或是參與審議的代表，從總額、藥學經濟或成本效益與財務衝擊等角度切入，分享觀點。上下場的轉換當下，常讓人有聽到故事的另一面的感覺。因此，這種兩難甚至兩惑，不只是出現在診間或病房，醫師與家屬之間，其實也發生在健保署的三階段會議——專家會議（做出建議案）、共同擬訂會議（負責決議）以及健保會（負責總額協商與分配），畢竟每個人都可能成為病人，每個人都可能會有親人生病了。
結語：現代醫療常在盟約/契約式忠誠尋找平衡點
倫理學，包括醫學倫理，提到忠誠度（fidelity）。在教學時，個人會分享以下觀念：忠誠度有兩種，一種是盟約式的忠誠 （covenant commitment），一種是契約式的忠誠 （contractual commitment）。自古以來，民眾對醫療服務者的期待，是屬於盟約式的忠誠，來自內心的、心靈的、真誠的承諾與信守；但是面對健保制度、管理法規、財務控管等，醫療院所需要遵守契約式的忠誠，所作所為符合一條一條的合約與規範。因此，醫療人員，尤其醫師們，一手被盟約式的忠誠牽繫，一手被契約式的忠誠規範，經常陷入兩難之間。身為具有為保護民眾的排他性專業證照人員，我們時時刻刻要在兩難之間取得平衡，這也是我們一生的功課。
※本文轉載自：元氣網醫病平台
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